一、细胞治疗概述

(资料图片仅供参考)

细胞治疗是指采用生物工程的方法获得具有特定功能的细胞用于治疗疾病。细胞通过体外扩增、特殊培养等处理后，具有增强免疫、杀死病原体和肿瘤细胞、分化修复或代替病变细胞组织等功能。

细胞疗法成为热点研发领域，现在商业化产品以CAR-T为主，在2021全球销售额已超过十亿美元，市场规模飞速增长。2022年1月Immunocore TCR-T疗法Kimmtrak治疗转移性葡萄膜黑色素瘤已经获批上市，Iovance TIL治疗晚期黑色素瘤也已经报批FDA BLA，细胞疗法治疗实体瘤已经开始步入商业化。同时CAR-T正向前线血液瘤推进，并探索应用于胃癌等多种实体瘤。

免疫细胞治疗指在体外对某些类型的免疫细胞如T、NK、DC细胞等进行基因工程改造或活化增殖后再输回人体内，利用改造后加强的肿瘤杀伤力或清除病毒等功能。其中CAR-T疗法经历了超过20年研发才成功应用于临床，开启了免疫细胞疗法时代。

二、细胞治疗行业现状分析

近年来，CAR-T细胞药物治疗突破了传统手术和药物治疗的局限，为癌症等重大难治性疾病提供了全新的治疗思路和途径，并涌现了大量优秀的临床治疗数据。针对这一情况，吴以芳代表所在的复星医药通过与美国Kite合营成立复星凯特生物科技有限公司，在国内开启了CAR-T细胞治疗技术的转移和本土化开发进程。2021年6月，复星凯特生物科技有限公司获批上市国内首个CAR-T细胞治疗产品——奕凯达(阿基仑塞注射液)，并在上市后一年半时间内，已经惠及全国20多个城市的300多位淋巴瘤患者。

2022年细胞治疗进入了全新的发展阶段，国内已经有免疫细胞药物可用，相继有医院开出了免疫细胞药物的处方，据悉国内多个地方已经将CAR-T免疫细胞药物纳入到保险的范畴。这就意味着，一个全新的细胞治疗时代已经到来。

肿瘤是严重威胁人类健康和生命的主要疾病之一，每年全球罹患癌症的人数超过1400万，而死于癌症的人数超过800万。高发病率和高死亡率在一定程度上反映了临床上缺少有效防治手段的现状，这对肿瘤的预防和治疗提出了挑战。

细胞治疗技术是被认为最有希望攻克肿瘤的创新疗法之一，以CAR-T、CAR-NK等技术为代表的肿瘤免疫治疗2013年被《Science》杂志评为全球十大科技突破之首。

中国癌细胞免疫治疗研究逐渐发展成为肿瘤细胞疗法试验的领导者，仅2019年到2020年，中国的临床前资产几乎增加了近三倍。

长三角地区已形成目前全国最具创新活力的细胞治疗产业集聚区，在产业基础、集聚效应、医疗资源、监管经验等方面优势显著，成为我国乃至全球最有潜力发展细胞产业的地区之一。

数据统计显示，中国的细胞免疫治疗产品市场规模预计2021年至2023年由13亿增长至102亿元，复合年增长率为181.5%，并预计将于2030年达到584亿元。未来十年将成为国内细胞治疗产业的增长爆发期。

目前，细胞治疗产品存在先发优势，龙头企业优势明显。 细胞治疗产品个性化、差异化程度高，不同产品的特征、不良反应发生规律等都存在差异。此外，监管部门要求医疗机构通过培训认证后才可使用相应的产品，因此细胞治疗产品存在较为明显的准入壁垒，已广泛应用的产品有先发优势，难以被相似性能的产品替代。因此，先占领市场的龙头企业具有显著优势;后发企业需要达到更优的临床性能以进行竞争。

三、细胞治疗行业前景分析

但目前细胞治疗产品真正要实现普及并非易事。一方面，细胞治疗技术转化应用的产业链还不够成熟;另一方面，价格高昂也令大多数患者望而却步，此前关于120万元一针的CAR-T细胞治疗产品的新闻，曾引发了市场热议。这二者互为因果，价格高昂的根本原因是产品稀缺和个体化制备工艺不成熟。朗谷生物CEO叶圣勤对证券时报记者表示，目前国内细胞治疗领域主要存在几大挑战，一是基因外显子测序费用高昂，过去病人做一次基因测序需要五十多万元;二是抗原筛选技术还不成熟，要从上百万的基因测序结果中快速筛选出能表达肿瘤基因的新抗原，难度较大、花费的时间较长，有些病人等不起;三是抗原多肽及免疫细胞的制备工艺，还有待提升;四是规范的临床实验研究，以及入组受试者的数据总量不足等等。

国内产品数量、产品销售额均落后于发 达国家，仍有较大发展空间。国内首款产品于2021年上市，落后 发达国家约4年。目前国内已上市品 种较少，仅有两款CD19 CAR-T用 于DLBCL治疗，且仍处于商业化初 期阶段;另有传奇生物的Carvykti 在美国上市，但尚未在国内注册。国内市场仍有较大发展空间，通过 提高产品的渗透率，并拓展产品的 适应症，国内细胞治疗行业销售额 有望快速增长。此外，国内厂家还有向海外拓展的 空间。以传奇生物为代表的国内龙 头企业已成功布局全球市场。

在此背景下，国内整个产业一派欣欣向荣：加速审评审批、扶持相关产业发展等政策连连出台，政策持续加码;资本快速流入，就算是被称为资本寒冬的近两年，也有多家刚成立不久的企业获得过亿元融资;产业加紧布局，多家上市公司的触角伸入整个产业链的上中下游;行业技术不断获得突破，为技术转化应用和产品落地普及保驾护航。

CAR-T产品的新适应症开发会极大地增加 适用人群，从而扩宽市场。可行性较高的是已有产品的前线适应 症开发，部分龙头公司已布局。如 Gilead的Yescarta用于DLBCL前线适 应症获得了良好的数据，其2L适应症 已于2022年获批;1L适应症数据优秀， 临床试验仍在进行中;传奇生物的 Carvykti开展了MM前线适应症的临床 验证，目前已披露的初步数据显示其 有效性和安全性优异，未来有望获批。此外，实体瘤、T细胞淋巴瘤等适应症 的突破也有望进一步扩大行业的市场 空间。

已上市产品均为自体细胞治疗，生产流程相似。目前CAR-T的生产模式相近，全部为自体细胞治疗。需要从患者体内获取自身免疫细胞，运输至生产中心，进行改造生产后，再回输患者;未来可能开发异体细胞疗法，从通用来源获取细胞，改造生产后回输给不同患者，有望显著缩短生产所需时间。

另外，政策支持细胞治疗产业发展的四点建议：一是制定和完善细胞治疗产品临床应用规范和指南，打通产品正常商业化路径;二是加快对已上市细胞治疗产品纳入“惠民保”机制，推动商业健康保险的报销覆盖，降低患者负担;三是鼓励细胞治疗产品研发CRO公共服务平台建设;四是出台政策加大对细胞治疗技术和产品研发的支持力度。

业内人士提出了两个建议：一是《关于探索建立区域智慧医疗体系的建议》，希望能建设区域智慧医疗运管中心，打通医联体医疗数据信息链，提升基层医院信息化建设水平;二是《关于支持校企加快合作共建细胞治疗国家工程研究中心的建议》，希望能抓住细胞治疗产业蓬勃发展的契机，依托当地知名高校，与长三角细胞治疗产业龙头企业合作，共建细胞治疗国家工程研究中心。

更多行业详情请点击中研普华产业研究院发布的《2021-2025年中国细胞免疫治疗行业全景调研与发展战略报告》。

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